La trombocitopenia immune (ITP) è una patologia autoimmune acquisita. La sua patogenesi coinvolge la distruzione delle piastrine e/o l'insufficiente produzione da parte del midollo osseo, mediata da meccanismi autoimmuni. La prevalenza stimata è di 2-5 casi per 100.000 adulti/anno, con un picco di incidenza negli anziani.
Nonostante l'introduzione di nuove classi di farmaci, in particolare gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) e l'inibitore della spleen tirosin-chinasi (SYK) Fostamatinib, la gestione dell'ITP rimane una sfida significativa. Persistono comunque unmet needs che limitano l'ottimizzazione degli outcome e della qualità di vita dei pazienti.
L'assenza di biomarcatori affidabili per prevedere la risposta ai diversi trattamenti porta a un approccio terapeutico spesso sequenziale ed empirico, ritardando l'ottenimento di un controllo piastrinico efficace.
Molte terapie inducono risposte transitorie, con tassi di ricaduta significativi. L'ottenimento di una remissione duratura o di una cura funzionale rimane un obiettivo da raggiungere per la maggior parte dei pazienti.
Oltre al rischio emorragico, l'ITP e i suoi trattamenti possono impattare negativamente sulla QoL dei pazienti. L'eterogeneità clinica dell'ITP, che si manifesta in diverse tipologie di pazienti, rende ulteriormente complessa la definizione di strategie terapeutiche ottimali.
Il presente progetto ECM si propone di affrontare questi unmet needs. L'obiettivo è colmare il divario tra le evidenze scientifiche più recenti e la pratica clinica quotidiana, attraverso la diffusione di conoscenze aggiornate, la promozione di un approccio terapeutico personalizzato e lo sviluppo di un network assistenziale integrato.
Nel periodo a partire da maggio 2026 a ottobre 2026, i clinici saranno coinvolti in due incontri in presenza durante i quali saranno approfonditi, tramite un confronto tra pari, i temi sopra definiti. Tra un incontro e l'altro, i partecipanti saranno chiamati ad effettuare un training sul campo, ossia dovranno testare nella loro pratica clinica il lavoro costruito e condiviso durante il primo incontro nella gestione dei pazienti affetti da ITP. Terminata la fase di lavoro sul campo, i clinici porteranno le proprie esperienze nel secondo incontro in presenza il cui output finale prevede la finalizzazione di un percorso condiviso di Networking realizzabile e applicabile da tutti i Centri coinvolti, nella gestione del paziente con ITP.
