Continuità terapeutica e accesso nelle malattie rare: Il ruolo del farmacista tra governance, organizzazione e presa in carico del paziente

L'accesso ai farmaci orfani rappresenta una delle principali sfide dei sistemi sanitari contemporanei, richiedendo la capacità di coniugare innovazione terapeutica, sostenibilità, appropriatezza prescrittiva ed equità nell'erogazione delle cure. La complessità che caratterizza le malattie rare rende particolarmente articolato il percorso che conduce dalla disponibilità di una terapia alla sua effettiva somministrazione al paziente, coinvolgendo molteplici livelli istituzionali, regolatori, organizzativi e assistenziali.

La malattia di Wilson rappresenta un esempio emblematico di tale complessità e viene utilizzata nel corso come caso studio per analizzare le principali criticità e opportunità che caratterizzano la gestione terapeutica nelle malattie rare.

In questo contesto, il farmacista ospedaliero contribuisce a garantire la corretta applicazione dei percorsi di accesso ai farmaci orfani e la continuità della loro disponibilità, attraverso la gestione dei processi che ne regolano l'impiego nella pratica assistenziale, sia essa Ospedaliera o Territoriale. La sua attività si colloca all'interno di un modello multidisciplinare che coinvolge differenti professionalità, in ambiti e livelli decisionali diversificati, contribuendo all'appropriatezza nell'utilizzo delle terapie, al monitoraggio dei trattamenti, alla Farmaco-economia e alla continuità assistenziale.

L'evoluzione del quadro normativo, la crescente disponibilità di terapie innovative e l'aumento della complessità organizzativa, richiedono competenze sempre più avanzate e articolate nella comprensione dei processi che regolano l'introduzione, la disponibilità e il monitoraggio dei farmaci orfani nei diversi setting di cura e assistenziali. In tale scenario, una conoscenza approfondita delle dinamiche che coinvolgono enti regolatori, regioni, aziende sanitarie e centri prescrittori rappresenta un elemento fondamentale per favorire e/o incrementare l'integrazione tra i diversi attori del sistema e supportare una gestione efficace ed efficiente dei percorsi terapeutici.

Il corso si propone di approfondire i principali elementi normativi, organizzativi e operativi che caratterizzano la gestione dei farmaci orfani, fornendo ai farmacisti ospedalieri e/o farmacisti ospedalieri del territorio strumenti utili per interpretare il contesto di riferimento, comprendere i meccanismi che ne regolano la disponibilità e affrontare le criticità che possono emergere nella pratica professionale. Attraverso il contributo di esperti provenienti da differenti ambiti disciplinari e l'analisi di casi applicativi, il percorso formativo intende favorire una maggiore competenza e consapevolezza del contributo del farmacista ospedaliero e/o farmacista ospedaliero del territorio nei percorsi di gestione delle terapie per le malattie rare e promuovere modelli organizzativi orientati all'appropriatezza, alla continuità terapeutica e alla sostenibilità del sistema.