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The future of haemophilia: From novel factor replacement to beyond-replacement strategies13 novembre 2026Online6 creditiGratuito

The future of haemophilia: From novel factor replacement to beyond-replacement strategies

Di Biba Tour Srl

13 novembre 2026

Online

4 ore

6crediti ECM
Gratuito200 posti
In breve

Il corso propone un aggiornamento sulle nuove modalità di trattamento dell’emofilia.

Riassunto a cura di Smart ECM

Info basate su dati pubblici Agenas. Smart ECM non è responsabile del corso e non ha accordi con il provider che lo organizza. Contattaci

Haemophilia care faces a widening range of choices

FAD sincrona internazionale su terapia dell'emofilia: factor replacement (efanesoctocog alfa), strategie di rebalancing, gene therapy e gene editing. Relatori italiani e internazionali. 6 crediti ECM, 13 novembre 2026.

The therapeutic landscape of hemophilia is undergoing a profound transformation. While the field is rapidly expanding beyond conventional replacement therapy toward rebalancing strategies, gene therapy, and gene editing, replacement treatment itself is also entering a new phase of innovation.

In particular, the availability of novel factor replacement approaches, including high-sustained factor VIII therapies such as efanesoctocog alfa, is reshaping expectations in prophylaxis, bleed protection, treatment personalization, and quality of life. These advances are broadening the clinical possibilities within replacement therapy and are redefining how clinicians position factor-based strategies in relation to non-replacement options.

At the same time, the emergence of rebalancing therapies, RNA interference approaches, AAV-based gene therapy, and gene editing is creating an increasingly complex decision-making environment for hemophilia treatment centers. Key issues now include treatment selection, patient profiling, monitoring, long-term safety, durability of response, access, sustainability, and future care pathways.

Webinar Garden 2026 aims to provide a multidisciplinary update on the most recent advances, integrating clinical evidence, real-world data, international consensus recommendations, and the patient perspective, with the goal of outlining the future management of coagulation disorders in the era of advanced therapies.

Tematiche:emofiliaterapia genicagene editingfactor replacementrebalancing therapycoagulopatia ereditaria

Il programma della giornata

Ven13novembre
Programma
14:00
15:00
16:00
17:00
18:00
Opening & Welcome – Presentation of objectives; Overview of the 2025–2026 paradigm shiftM. Napolitano, A. MaggioThe Future of Haemophilia: From Novel Factor Replacement to Beyond-Replacement Strategies
Session I – The New Therapeutic Era2 interventi

The Real-World Evolution of Hemophilia Care
M. Napolitano

Beyond Factor Replacement: Clinical Trial Evidence and Real-World Challenges of Rebalancing Strategies
Guy Young

Session I
Discussion
Session II – Gene Therapy: From Trials to Clinical Practice2 interventi

Valoctocogene and Etranacogene in 2026: Durability, Immunogenicity and Patient Selection
Sarina Levy

Gene Therapy in the Real World: Building Sustainable Long-Term Follow-Up Models
Wolfgang Miesbach, Glenn Pierce

Session II
Discussion
Virtual Break
Session III – Gene Editing & Lentiviral Approaches as Curative Strategies2 interventi

Gene Editing for Hemophilia A: From Intron 22 Inversion to Base Editing
M. Pinotti

Lentiviral Gene Therapy with CD34+ Hematopoietic Cells for Hemophilia A
A. Srivastava

Session III
Discussion
Session IV – Consensus, Complexity and New Clinical Scenarios
2026 International Consensus: Managing Hemophilia in the Era of Advanced TherapiesC. Hermans
Final Round Table: Is Hemophilia Still a Rare Disease in 2030?C. Hermans, Guy Young, Sarina Levy, A. Srivastava
Closing Remarks

Come ottieni 6 crediti

2Collegati alla diretta

13 novembre 2026, dalle 14:00

3Supera la verifica

Questionario a risposta multipla (se online: con doppia randomizzazione)

Responsabili e docenti

Provider

BIBA TOUR SRLID Provider N° 1420 · Città: Palermo (PA) · Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati · Stato accreditamento: Standard - 1° Rinnovo

Responsabili scientifici

  • Cedric HermansResponsabile scientifico
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Coagulation Disorders
    Specializzazione
    Emostasi, trombosi, emofilia
    Struttura
    Division of Haematology, Cliniques universitaires Saint-Luc, Catholic University of Louvain, Brussels, Belgium
    Ruolo
    Full Professor, Head Haemostasis and Thrombosis Unit
    Responsabile scientifico · Division of Haematology, Cliniques universitaires Saint-Luc, Catholic University of Louvain, Brussels, Belgium
  • Aurelio MaggioResponsabile scientifico
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Ematologia
    Specializzazione
    Ematologia
    Struttura
    Fondazione Franco e Piera Cutino ETS, Palermo
    Ruolo
    Retired
    Responsabile scientifico · Fondazione Franco e Piera Cutino ETS, Palermo
  • Mariasanta NapolitanoResponsabile scientifico
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Ematologia
    Specializzazione
    Emofilia, malattie rare del sangue
    Struttura
    Haematology and Rare Disease University Unit, Hospital V.Cervello, Palermo
    Ruolo
    Head of Haematology and Rare Disease University Unit; Associate Professor of Hematology; Director specialization school in hematology, University of Palermo, PROMISE Department
    Responsabile scientifico · Haematology and Rare Disease University Unit, Hospital V.Cervello, Palermo

Relatori e docenti

  • Maria Elisa MancusoRelatore (sostituto)
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Ematologia
    Specializzazione
    Trombosi ed emorragie
    Struttura
    Center for Thrombosis and Hemorrhagic Diseases, IRCCS Humanitas Research Hospital / Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Rozzano Milan
    Ruolo
    Senior Hematology Consultant
    Relatore (sostituto) · Center for Thrombosis and Hemorrhagic Diseases, IRCCS Humanitas Research Hospital / Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Rozzano Milan
  • Pratima ChowdaryRelatore (sostituto)
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Ematologia
    Specializzazione
    Emostasi ed emofilia
    Struttura
    Department of Haematology, Cancer Institute, University College London, London UK
    Ruolo
    Professor of Haemostasis and Haemophilia
    Relatore (sostituto) · Department of Haematology, Cancer Institute, University College London, London UK
  • Guy YoungRelatore
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Pediatric hematology/oncology
    Specializzazione
    Ematologia pediatrica, emofilia
    Struttura
    Children's Hospital Los Angeles
    Ruolo
    Pediatric hematologist; Professor of Pediatrics, University of Southern California Keck School of Medicine
    Relatore · Children's Hospital Los Angeles
  • Kathelijn FischerRelatore
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Paediatric haematology/oncology
    Specializzazione
    Ematologia pediatrica, epidemiologia
    Struttura
    Center for Benign Haematology, Thrombosis and Haemostasis, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
    Ruolo
    Paediatric Haematologist; Clinical Epidemiologist; Associate Professor; Principal Investigator
    Relatore · Center for Benign Haematology, Thrombosis and Haemostasis, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
  • Glenn PierceRelatore
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Pathology and hematology
    Specializzazione
    Emofilia
    Struttura
    World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
    Ruolo
    Physician-researcher, independent consultant
    Relatore · World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
  • Wolfgang MiesbachRelatore
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Ematologia
    Specializzazione
    Emostasi, emofilia
    Struttura
    University Hospital Frankfurt, Frankfurt am Main
    Ruolo
    Professor of Medicine, Head Department of Haemostaseology and Haemophilia Center
    Relatore · University Hospital Frankfurt, Frankfurt am Main
  • Sarina Levy-MendelovichRelatore, chair
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Paediatric haematology/oncology
    Specializzazione
    Emofilia, trombosi ed emostasi pediatrica
    Struttura
    National Hemophilia Center and Amalia Biron Research Institute, Sheba Medical Center, Ramat Gan, Israel
    Ruolo
    Senior Physician; Senior Lecturer in Tel Aviv University Faculty of Medicine
    Relatore, chair · National Hemophilia Center and Amalia Biron Research Institute, Sheba Medical Center, Ramat Gan, Israel
  • Flora PeyvandiRelatore
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Fisiopatologia
    Specializzazione
    Fisiopatologia medico-chirurgica e trapianti
    Struttura
    Università degli studi di Milano
    Ruolo
    Direttore Dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e dei Trapianti
    Relatore · Università degli studi di Milano
  • Catherine LambertRelatore
    Qualifica
    Medico Chirurgo, Hematology, bleeding and thrombotic disorders
    Specializzazione
    Emofilia, emostasi, aferesi
    Struttura
    Cliniques Universitaires Saint-Luc, Bruxelles, Belgium
    Ruolo
    Head of Adult Hematology Department
    Relatore · Cliniques Universitaires Saint-Luc, Bruxelles, Belgium
  • Mirko PinottiRelatore
    Qualifica
    Biologo, Dottorato di Ricerca Biochimica
    Specializzazione
    Biologia molecolare, gene editing emofilia
    Struttura
    Università di Ferrara
    Ruolo
    Direttore Dipartimento; Coordinatore Corso di Laurea in Scienze Biologiche; Membro del Senato Accademico
    Relatore · Università di Ferrara

Domande frequenti

L'evento è accreditato per la mia professione e disciplina?

L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Farmacologia E Tossicologia Clinica); Farmacista (Farmacista Pubblico Del Ssn); Medico Chirurgo (Pediatria); Biologo (Biologo); Psicologo (Psicoterapia); Tecnico Sanitario Laboratorio Biomedico (Iscritto Nell’Elenco Speciale Ad Esaurimento); Medico Chirurgo (Genetica Medica, Patologia Clinica (Laboratorio Di Analisi Chimico-Cliniche E Microbiologia)); Farmacista (Farmacista Di Altro Settore); Medico Chirurgo (Medicina Interna, Laboratorio Di Genetica Medica); Farmacista (Farmacista Territoriale); Psicologo (Psicologia); Medico Chirurgo (Psicoterapia, Ematologia); Infermiere (Infermiere); Tecnico Sanitario Laboratorio Biomedico (Tecnico Sanitario Laboratorio Biomedico).

Quanti crediti ECM ottengo e come arrivano su Co.Ge.A.P.S.?

«The Future Of Haemophilia» assegna 6 crediti ECM al superamento della verifica di apprendimento. I crediti vengono inviati dal provider "Biba Tour Srl" al tuo account Co.Ge.A.P.S. dopo la conclusione del corso.

Si svolge online o in presenza?

Online: «The Future Of Haemophilia» è un corso FAD, lo segui da casa sulla piattaforma del provider.

Quanti partecipanti sono previsti per l'evento?

Per «The Future Of Haemophilia» sono previsti fino a 200 partecipanti.

Conviene rispetto a un corso FAD gratuito sullo stesso obiettivo?

«The Future Of Haemophilia» è già FAD e gratuito: la scelta dipende solo da quanti crediti ti servono e dai temi trattati.

Quanto pesa questo corso sull'obbligo del triennio 2026-2028?

Con 6 crediti, «The Future Of Haemophilia» copre il 4% dei 150 crediti richiesti nel triennio. Con l'esonero o la riduzione per chi ha completato il triennio precedente la quota sale.

C'è un limite ai crediti FAD nel triennio?

No: dal triennio 2020-2022 la formazione a distanza non ha più un tetto massimo, quindi i crediti di «The Future Of Haemophilia» contano per intero e puoi coprire l'intero obbligo con corsi FAD.

A quale obiettivo formativo corrisponde questo evento?

«The Future Of Haemophilia» ha come obiettivo formativo "Linee guida - protocolli - procedure", parte degli "Obiettivi formativi di sistema".

Quali competenze si acquisiranno durante l'evento?

Al termine di «The Future Of Haemophilia»:

The therapeutic landscape of hemophilia is undergoing a profound transformation. while the field is rapidly expanding beyond conventional replacement therapy toward rebalancing strategies, gene therapy, and gene editing, replacement treatment itself is also entering a new phase of innovation.

Di che tipo di evento FAD si tratta?

«The Future Of Haemophilia» è un corso in formazione a distanza (FAD): corsi in diretta su piattaforma multimediale dedicata (aula virtuale, webinar).

Come funziona la verifica di apprendimento?

In «The Future Of Haemophilia» la verifica dell'apprendimento avviene tramite questionario a risposta multipla (se online: con doppia randomizzazione).

Posso sommare più corsi di Biba Tour Srl?

Sì: oltre a «The Future Of Haemophilia» puoi seguire tutti i corsi che vuoi di Biba Tour Srl, non c'è un limite per provider.

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