Mucopolissaccaridosi IV-a e vi - Gestione clinica e terapeutica: Appropriatezza della terapia enzimatica sostitutivaDisponibile fino al 30 luglio 2027Online6 creditiGratuito
Il corso affronta il riconoscimento e la presa in carico delle mucopolisaccaridosi IV-A (Morquio A) e VI (Maroteaux-Lamy), con attenzione alle manifestazioni che…
Riassunto a cura di Smart ECM
Info basate su dati pubblici Agenas. Smart ECM non è responsabile del corso e non ha accordi con il provider che lo organizza. Contattaci
Malattie rare scheletriche, diagnosi spesso tardiva
Il corso FAD asincrona (provider effetti srl, Milano) tratta la gestione clinica e terapeutica delle mucopolisaccaridosi IV-A (sindrome di Morquio A) e VI (sindrome di Maroteaux-Lamy), patologie lisosomiali rare ad esordio pediatrico caratterizzate da progressivo coinvolgimento multisistemico prevalentemente scheletrico. Il percorso, fruibile sulla piattaforma Moodle https://effetti.education/ dal 31/07/2026 al 30/07/2027, si articola in tre moduli di 120 minuti ciascuno: gestione clinica della MPS IV-A, gestione clinica della MPS VI, e gestione infermieristica della terapia enzimatica sostitutiva (elosulfase alfa e galsulfase). Il coordinatore scientifico è la dott.ssa Serena Gasperini, responsabile dell'Unità Malattie Metaboliche Rare della Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza. Il corso eroga 6 crediti ECM (obiettivo formativo AGENAS 18 – Contenuti tecnico-professionali, malattie rare).
Le mucopolisaccaridosi IV-A (MPS IV-A o sindrome di Morquio A) e VI (MPS VI o sindrome di Maroteaux-Lamy) rappresentano patologie lisosomiali rare, a esordio pediatrico, caratterizzate da un progressivo coinvolgimento multisistemico prevalentemente scheletrico in assenza di compromissione cognitiva.
In assenza di screening neonatale strutturato, la diagnosi è spesso tardiva e il percorso assistenziale richiede un'elevata integrazione multidisciplinare. La terapia enzimatica sostitutiva con elosulfase alfa (MPS IV-A) e galsulfase (MPS VI) rappresenta lo standard of care consolidato e si configura come trattamento cronico endovenoso, con schema posologico strettamente correlato al peso corporeo e necessità di monitoraggio continuativo nel tempo.
In questo contesto, la gestione del paziente si fonda su una stretta collaborazione tra medico e infermiere: il clinico è responsabile dell'inquadramento diagnostico, dell'indicazione terapeutica e della rivalutazione periodica del trattamento in follow-up, mentre l'infermiere riveste un ruolo determinante nella preparazione e somministrazione della terapia, nel monitoraggio clinico durante l'infusione e nella verifica dell'appropriatezza operativa, inclusa la corretta applicazione del dosaggio peso-correlato.
Un approccio strutturato e condiviso, multidisciplinare, basato sulle buone pratiche clinico-assistenziali e sulla standardizzazione dei processi, rappresenta un elemento chiave per garantire sicurezza, appropriatezza ed efficacia della terapia nel lungo periodo.
In assenza di screening neonatale strutturato, la diagnosi è spesso tardiva e il percorso assistenziale richiede un'elevata integrazione multidisciplinare.
Tematiche:mucopolisaccaridosisindrome di morquio asindrome di maroteaux-lamyterapia enzimatica sostitutivaelosulfase alfagalsulfase
I 3 moduli
1
ProgrammaGestione clinica e terapeutica della MPS IV-A (sindrome di Morquio A) – 120 minuti
Mps iv-a: inquadramento generaleS. Gasperini
Patofisiologia ed ereditarietàS. Gasperini
Quadro clinicoS. Gasperini
Red flags cliniche per il pediatra: quando sospettare una MPS IV-AS. Gasperini
DiagnosiS. Gasperini
Gestione della patologiaS. Gasperini
Terapia con elosulfase alfaS. Gasperini
2
ProgrammaGestione clinica e terapeutica della MPS VI (sindrome di Maroteaux-Lamy) – 120 minuti
Mps VI: inquadramento generaleS. Gasperini
Patofisiologia ed ereditarietàS. Gasperini
Quadro clinicoS. Gasperini
Red flags cliniche per il pediatra: quando sospettare una MPS VIS. Gasperini
DiagnosiS. Gasperini
Gestione della patologiaS. Gasperini
Terapia con galsulfaseS. Gasperini
3
ProgrammaGestione infermieristica della terapia enzimatica sostitutiva nelle MPS IV-A e VI – 120 minuti
Il ruolo dell'infermiere nel percorso terapeuticoS. Gigante
Valutazioni preliminariS. Gigante
Monitoraggio ponderale e verifica dell'appropriatezza posologicaS. Gigante
Calcolo del dosaggio peso-correlatoS. Gigante
Preparazione dell'infusioneS. Gigante
Monitoraggio durante l'infusioneS. Gigante
Reazioni avverse e gestione delle emergenzeS. Gigante
Monitoraggio post-infusioneS. Gigante
Come ottieni 6 crediti
1Iscriviti
Gratuito, 500 posti
2Segui il corso online
Entro il 30 luglio 2027
3Supera la verifica
Questionario a risposta multipla (se online: con doppia randomizzazione)
Responsabili e docenti
Provider
EFFETTIID Provider N° 150 · Città: Milano (MI) · Tipologia: Case Editrici Scientifiche · Stato accreditamento: Standard - 2° Rinnovo
Responsabile scientifico
Responsabile scientifico · Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza
Relatori e docenti
Relatore · Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza
Sponsor e partner
Con il contributo non vincolante di
BioMarin Pharmaceutical Italia S.p.A.
Domande frequenti
L'evento è accreditato per la mia professione e disciplina?
L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Medicina Fisica E Riabilitazione, Oftalmologia, Chirurgia Maxillo-Facciale); Farmacista (Farmacista Pubblico Del Ssn); Medico Chirurgo (Pediatria, Otorinolaringoiatria); Psicologo (Psicoterapia); Medico Chirurgo (Endocrinologia); Infermiere Pediatrico (Infermiere Pediatrico); Medico Chirurgo (Genetica Medica, Pediatria (Pediatri Di Libera Scelta), Cardiologia, Medicina Interna, Reumatologia, Neurochirurgia, Anestesia E Rianimazione); Psicologo (Psicologia); Medico Chirurgo (Ortopedia E Traumatologia); Infermiere (Infermiere).
Quanti crediti ECM ottengo e come arrivano su Co.Ge.A.P.S.?
«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» assegna 6 crediti ECM al superamento della verifica di apprendimento. I crediti vengono inviati dal provider "Effetti" al tuo account Co.Ge.A.P.S. dopo la conclusione del corso.
Si svolge online o in presenza?
Online: «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» è un corso FAD, lo segui da casa sulla piattaforma del provider.
Quanti partecipanti sono previsti per l'evento?
Per «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» sono previsti fino a 500 partecipanti.
Conviene rispetto a un corso FAD gratuito sullo stesso obiettivo?
«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» è già FAD e gratuito: la scelta dipende solo da quanti crediti ti servono e dai temi trattati.
Quanto pesa questo corso sull'obbligo del triennio 2026-2028?
Con 6 crediti, «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» copre il 4% dei 150 crediti richiesti nel triennio. Con l'esonero o la riduzione per chi ha completato il triennio precedente la quota sale.
C'è un limite ai crediti FAD nel triennio?
No: dal triennio 2020-2022 la formazione a distanza non ha più un tetto massimo, quindi i crediti di «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» contano per intero e puoi coprire l'intero obbligo con corsi FAD.
A quale obiettivo formativo corrisponde questo evento?
«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» ha come obiettivo formativo "Contenuti tecnico-professionali (conoscenze e competenze) specifici di ciascuna professione, di ciascuna specializzazione e di ciascuna attività ultraspecialistica, ivi incluse le malattie rare e la medicina di genere", parte degli "Obiettivi formativi tecnico-professionali".
Quali competenze si acquisiranno durante l'evento?
Al termine di «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi»:
Acquisizione di competenze tecnico-professionali nella gestione delle mps iv-a e vi, con focus su terapia enzimatica sostitutiva, dosaggio peso-correlato, somministrazione sicura e monitoraggio clinico
Di che tipo di evento FAD si tratta?
«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» è un corso FAD asincrono in modalità e-learning: puoi seguirlo online quando preferisci, su una piattaforma dedicata.
Come funziona la verifica di apprendimento?
In «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» la verifica dell'apprendimento avviene tramite questionario a risposta multipla (se online: con doppia randomizzazione).
Posso sommare più corsi di Effetti?
Sì: oltre a «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» puoi seguire tutti i corsi che vuoi di Effetti, non c'è un limite per provider.