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Mucopolissaccaridosi IV-a e vi - Gestione clinica e terapeutica: Appropriatezza della terapia enzimatica sostitutivaDisponibile fino al 30 luglio 2027Online6 creditiGratuito

Mucopolissaccaridosi IV-a e vi - Gestione clinica e terapeutica: Appropriatezza della terapia enzimatica sostitutiva

Di Effetti

Disponibile fino al 30 luglio 2027

Online

6 ore

6crediti ECM
Gratuito500 posti

Corso non disponibile

Iscrizioni chiuse

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In breve

Il corso affronta il riconoscimento e la presa in carico delle mucopolisaccaridosi IV-A (Morquio A) e VI (Maroteaux-Lamy), con attenzione alle manifestazioni che…

Riassunto a cura di Smart ECM

Info basate su dati pubblici Agenas. Smart ECM non è responsabile del corso e non ha accordi con il provider che lo organizza. Contattaci

Malattie rare scheletriche, diagnosi spesso tardiva

Il corso FAD asincrona (provider effetti srl, Milano) tratta la gestione clinica e terapeutica delle mucopolisaccaridosi IV-A (sindrome di Morquio A) e VI (sindrome di Maroteaux-Lamy), patologie lisosomiali rare ad esordio pediatrico caratterizzate da progressivo coinvolgimento multisistemico prevalentemente scheletrico. Il percorso, fruibile sulla piattaforma Moodle https://effetti.education/ dal 31/07/2026 al 30/07/2027, si articola in tre moduli di 120 minuti ciascuno: gestione clinica della MPS IV-A, gestione clinica della MPS VI, e gestione infermieristica della terapia enzimatica sostitutiva (elosulfase alfa e galsulfase). Il coordinatore scientifico è la dott.ssa Serena Gasperini, responsabile dell'Unità Malattie Metaboliche Rare della Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza. Il corso eroga 6 crediti ECM (obiettivo formativo AGENAS 18 – Contenuti tecnico-professionali, malattie rare).

Le mucopolisaccaridosi IV-A (MPS IV-A o sindrome di Morquio A) e VI (MPS VI o sindrome di Maroteaux-Lamy) rappresentano patologie lisosomiali rare, a esordio pediatrico, caratterizzate da un progressivo coinvolgimento multisistemico prevalentemente scheletrico in assenza di compromissione cognitiva.

In assenza di screening neonatale strutturato, la diagnosi è spesso tardiva e il percorso assistenziale richiede un'elevata integrazione multidisciplinare. La terapia enzimatica sostitutiva con elosulfase alfa (MPS IV-A) e galsulfase (MPS VI) rappresenta lo standard of care consolidato e si configura come trattamento cronico endovenoso, con schema posologico strettamente correlato al peso corporeo e necessità di monitoraggio continuativo nel tempo.

In questo contesto, la gestione del paziente si fonda su una stretta collaborazione tra medico e infermiere: il clinico è responsabile dell'inquadramento diagnostico, dell'indicazione terapeutica e della rivalutazione periodica del trattamento in follow-up, mentre l'infermiere riveste un ruolo determinante nella preparazione e somministrazione della terapia, nel monitoraggio clinico durante l'infusione e nella verifica dell'appropriatezza operativa, inclusa la corretta applicazione del dosaggio peso-correlato.

Un approccio strutturato e condiviso, multidisciplinare, basato sulle buone pratiche clinico-assistenziali e sulla standardizzazione dei processi, rappresenta un elemento chiave per garantire sicurezza, appropriatezza ed efficacia della terapia nel lungo periodo.

In assenza di screening neonatale strutturato, la diagnosi è spesso tardiva e il percorso assistenziale richiede un'elevata integrazione multidisciplinare.
Tematiche:mucopolisaccaridosisindrome di morquio asindrome di maroteaux-lamyterapia enzimatica sostitutivaelosulfase alfagalsulfase

I 3 moduli

1
ProgrammaGestione clinica e terapeutica della MPS IV-A (sindrome di Morquio A) – 120 minuti
  1. Mps iv-a: inquadramento generaleS. Gasperini
  2. Patofisiologia ed ereditarietàS. Gasperini
  3. Quadro clinicoS. Gasperini
  4. Red flags cliniche per il pediatra: quando sospettare una MPS IV-AS. Gasperini
  5. DiagnosiS. Gasperini
  6. Gestione della patologiaS. Gasperini
  7. Terapia con elosulfase alfaS. Gasperini
2
ProgrammaGestione clinica e terapeutica della MPS VI (sindrome di Maroteaux-Lamy) – 120 minuti
  1. Mps VI: inquadramento generaleS. Gasperini
  2. Patofisiologia ed ereditarietàS. Gasperini
  3. Quadro clinicoS. Gasperini
  4. Red flags cliniche per il pediatra: quando sospettare una MPS VIS. Gasperini
  5. DiagnosiS. Gasperini
  6. Gestione della patologiaS. Gasperini
  7. Terapia con galsulfaseS. Gasperini
3
ProgrammaGestione infermieristica della terapia enzimatica sostitutiva nelle MPS IV-A e VI – 120 minuti
  1. Il ruolo dell'infermiere nel percorso terapeuticoS. Gigante
  2. Valutazioni preliminariS. Gigante
  3. Monitoraggio ponderale e verifica dell'appropriatezza posologicaS. Gigante
  4. Calcolo del dosaggio peso-correlatoS. Gigante
  5. Preparazione dell'infusioneS. Gigante
  6. Monitoraggio durante l'infusioneS. Gigante
  7. Reazioni avverse e gestione delle emergenzeS. Gigante
  8. Monitoraggio post-infusioneS. Gigante

Come ottieni 6 crediti

1Iscriviti

Gratuito, 500 posti

2Segui il corso online

Entro il 30 luglio 2027

3Supera la verifica

Questionario a risposta multipla (se online: con doppia randomizzazione)

Responsabili e docenti

Provider

EFFETTIID Provider N° 150 · Città: Milano (MI) · Tipologia: Case Editrici Scientifiche · Stato accreditamento: Standard - 2° Rinnovo

Responsabile scientifico

  • Serena GasperiniResponsabile scientifico
    Qualifica
    Medico Chirurgo
    Specializzazione
    Pediatria; Malattie Metaboliche Rare – Malattie Lisosomiali di Accumulo
    Struttura
    Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza
    Ruolo
    Responsabile Unità Operativa Malattie Metaboliche Rare, Dipartimento di Pediatria, Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza (dal 2017); referente HCP per MetabERN (European Reference Network) – San Gerardo Monza (dal 2016)
    Profilo
    Laurea in Medicina e Chirurgia, Università di Firenze (1994). Diploma di Specializzazione in Pediatria, Università di Firenze (2000). Master universitario in Malattie Pediatriche Rare, Università di Firenze (2010). Attività clinica dal 2004 a Monza (dal 2011) e in precedenza al Meyer Hospital di Firenze (2004-2011) in Malattie Metaboliche Ereditarie e Neurologia. Esperta in diagnosi, trattamento e follow-up di malattie metaboliche: MPS, Pompe, Fabry, Gaucher, Niemann Pick, difetti del ciclo dell'urea, acidurie organiche. Coinvolta in screening neonatale espanso (dal 2015 per la Lombardia). Principal investigator di numerosi trial clinici internazionali su MPS IIIA, Niemann Pick C, Argininemia e Pompe disease. Membro SIP, SIMMESN, SSIEM, MetabERN.
    Responsabile scientifico · Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza

Relatori e docenti

  • Silvia GiganteRelatore
    Qualifica
    Infermiere
    Specializzazione
    Infermieristica – terapia enzimatica sostitutiva nelle malattie lisosomiali
    Struttura
    Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza
    Ruolo
    Infermiera specializzata nell'Unità Malattie Metaboliche Rare, Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza
    Relatore · Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Monza

Domande frequenti

L'evento è accreditato per la mia professione e disciplina?

L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Medicina Fisica E Riabilitazione, Oftalmologia, Chirurgia Maxillo-Facciale); Farmacista (Farmacista Pubblico Del Ssn); Medico Chirurgo (Pediatria, Otorinolaringoiatria); Psicologo (Psicoterapia); Medico Chirurgo (Endocrinologia); Infermiere Pediatrico (Infermiere Pediatrico); Medico Chirurgo (Genetica Medica, Pediatria (Pediatri Di Libera Scelta), Cardiologia, Medicina Interna, Reumatologia, Neurochirurgia, Anestesia E Rianimazione); Psicologo (Psicologia); Medico Chirurgo (Ortopedia E Traumatologia); Infermiere (Infermiere).

Quanti crediti ECM ottengo e come arrivano su Co.Ge.A.P.S.?

«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» assegna 6 crediti ECM al superamento della verifica di apprendimento. I crediti vengono inviati dal provider "Effetti" al tuo account Co.Ge.A.P.S. dopo la conclusione del corso.

Si svolge online o in presenza?

Online: «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» è un corso FAD, lo segui da casa sulla piattaforma del provider.

Quanti partecipanti sono previsti per l'evento?

Per «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» sono previsti fino a 500 partecipanti.

Conviene rispetto a un corso FAD gratuito sullo stesso obiettivo?

«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» è già FAD e gratuito: la scelta dipende solo da quanti crediti ti servono e dai temi trattati.

Quanto pesa questo corso sull'obbligo del triennio 2026-2028?

Con 6 crediti, «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» copre il 4% dei 150 crediti richiesti nel triennio. Con l'esonero o la riduzione per chi ha completato il triennio precedente la quota sale.

C'è un limite ai crediti FAD nel triennio?

No: dal triennio 2020-2022 la formazione a distanza non ha più un tetto massimo, quindi i crediti di «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» contano per intero e puoi coprire l'intero obbligo con corsi FAD.

A quale obiettivo formativo corrisponde questo evento?

«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» ha come obiettivo formativo "Contenuti tecnico-professionali (conoscenze e competenze) specifici di ciascuna professione, di ciascuna specializzazione e di ciascuna attività ultraspecialistica, ivi incluse le malattie rare e la medicina di genere", parte degli "Obiettivi formativi tecnico-professionali".

Quali competenze si acquisiranno durante l'evento?

Al termine di «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi»:

Acquisizione di competenze tecnico-professionali nella gestione delle mps iv-a e vi, con focus su terapia enzimatica sostitutiva, dosaggio peso-correlato, somministrazione sicura e monitoraggio clinico

Di che tipo di evento FAD si tratta?

«Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» è un corso FAD asincrono in modalità e-learning: puoi seguirlo online quando preferisci, su una piattaforma dedicata.

Come funziona la verifica di apprendimento?

In «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» la verifica dell'apprendimento avviene tramite questionario a risposta multipla (se online: con doppia randomizzazione).

Posso sommare più corsi di Effetti?

Sì: oltre a «Mucopolissaccaridosi IV-A E Vi» puoi seguire tutti i corsi che vuoi di Effetti, non c'è un limite per provider.

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