La gestione terapeutica del paziente con itp e la personalizzazione del trattamento

La porpora trombocitopenica autoimmune (o trombocitopenia immune primaria; ITP) è una rara malattia autoimmune, caratterizzata da trombocitopenia isolata. Si tratta di un disturbo autoimmune causato da un aumento della distruzione immuno-mediata delle piastrine circolanti e da una ridotta produzione di piastrine da parte del midollo osseo, a causa di una quantità insufficiente di trombopoietina, La diagnosi di ITP avviene nel momento in cui si registra una conta piastrinica <100 x10 9/L, ed è una diagnosi di esclusione. È annoverata tra le malattie ematologiche rare, perché la stima di incidenza negli adulti risulta compresa fra 1,6 e 7,4 casi per 100.000 abitanti all’anno, con un rapporto femmina -maschio di 1,3 a 1. Anche se l’ITP può insorgere a qualunque età, l'incidenza mostra una distribuzione caratterizzata da due picchi di incidenza: nei ragazzi al di sotto dei 18 anni e negli anziani. Tra le donne il tasso d'incidenza è invece costante. L’ITP è asintomatica in un caso su tre

Dal punto di vista clinico la malattia è caratterizzata dall’assenza di ogni altro sintomo che non sia direttamente legata alla riduzione di piastrine nel sangue, come petecchie, ematomi, ecchimosi e sanguinamenti gravi o moderati in base ai valori della conta piastrinica. I sintomi clinici più frequenti sono piccole emorragie circoscritte, che si manifestano quando il numero delle piastrine è inferiore a 30.000/microL. Quando la trombocitopenia è inferiore a 10.000/microL, si presentano emorragie viscerali gravi (gastrointestinali, cerebro-meningee o attraverso la presenza di sangue nelle urine).

L’ITP può essere classificata sulla base della durata della malattia. Di conseguenza possiamo avere ITP di nuova diagnosi (fino a 3 mesi di malattia), persistente (da 3 a 12 mesi, con possibilità di remissioni spontanee) e cronica (quando supera i 12 mesi).

Il principale obiettivo della terapia è quello di ridurre il rischio emorragico e quindi di mantenere il numero di piastrine a livelli non pericolosi per la salute. I possibili interventi terapeutici sono principalmente finalizzati a ridurre la distruzione delle piastrine (anche tramite l’asportazione della milza), sopprimere l’attività del sistema immunitario (in virtù di trattamenti a base di cortisone, cortisonici, immunoglobuline o anticorpi monoclonali) e aumentare la produzione delle piastrine (grazie a trattamenti specifici). Nel momento in cui si sceglie il trattamento terapeutico specifico, poiché si sta parlando di una patologia cronica, si deve comunque sempre prendere in considerazione il complessivo miglioramento della qualità di vita del paziente, oltre che tentare di incrementare il numero delle remissioni spontanee della malattia, grazie alla sinergica attivita’ immunomodulante dei TPO-ra, soprattutto se utilizzati nelle fasi iniziali della malattia.

Scopo del presente incontro è quello di effettuare una discusione approfondita sulla valutazione dell’efficacia e i risultati di sicurezza dei trattamenti disponibili nella pratica clinica reale anche per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da ITP e implementare la comunicazione tra medico e paziente nella gestione di tale patologia.

Il presente progetto formativo viene realizzato secondo la metodologia del Gruppo di Miglioramento ECM, inteso come percorso di apprendimento collaborativo nel quale i partecipanti analizzano in maniera sistematica la propria pratica professionale, individuano eventuali criticità assistenziali e definiscono interventi condivisi finalizzati al miglioramento della qualità e dell’appropriatezza delle cure. Il Gruppo di Miglioramento sarà costituito da professionisti direttamente coinvolti nella diagnosi, nel trattamento e nel monitoraggio dei pazienti affetti da ITP. Attraverso il confronto tra esperienze cliniche differenti, l’analisi della letteratura scientifica, la valutazione di casi clinici reali e la discussione delle principali problematiche riscontrate nella pratica quotidiana, il gruppo sarà chiamato a individuare le aree caratterizzate da maggiore variabilità gestionale. Il percorso si svilupperà attraverso due incontri collegati tra loro e una fase intermedia di osservazione e confronto tra i professionisti della Rete Ematologica Pugliese.

L’obiettivo conclusivo sarà la produzione di un documento condiviso della Rete Ematologica Pugliese per la gestione della trombocitopenia immune primaria, elaborato sulla base delle evidenze scientifiche, delle esperienze cliniche dei partecipanti e delle criticità rilevate nella pratica assistenziale reale. Il documento non avrà esclusivamente una funzione teorica o riepilogativa, ma costituirà uno strumento concretamente applicabile nei centri partecipanti, finalizzato a ridurre la variabilità dei comportamenti clinici e a rendere maggiormente omogenei i criteri di valutazione, trattamento, monitoraggio e comunicazione con il paziente.