Siamo rari ma non soli: La cura dei pazienti con malattie rare in ematologia
Convegno RES a Cagliari su malattie rare ematologiche: mielodisplasia, aplasia midollare, PNH, porpora, amiloidosi, Gaucher, istiocitosi e mastocitosi. Rivolto a ematologi, pediatri e genetisti.
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.
Razionale scientifico
Le malattie rare rappresentano una sfida clinica, diagnostica e terapeutica di crescente rilevanza per il sistema sanitario. In ambito ematologico, queste patologie si distinguono per la loro eterogeneità, la complessità dei quadri clinici e la frequente assenza di linee guida consolidate. Tuttavia, i progressi nella ricerca biomedica, nella diagnostica molecolare e nelle terapie mirate stanno aprendo nuove prospettive per una presa in carico più efficace e personalizzata. L'incontro intende approfondire: Le sfide diagnostiche legate alle malattie ematologiche rare, con particolare attenzione ai ritardi diagnostici e all'importanza dello screening genetico; le innovazioni terapeutiche, incluse le terapie avanzate e i farmaci orfani; il ruolo cruciale della rete assistenziale e dei centri di riferimento per garantire equità di accesso alle cure; l'impatto psicosociale della malattia rara sul paziente e sulla famiglia, e l'importanza di un approccio centrato sulla persona. Attraverso sessioni scientifiche, tavole rotonde e testimonianze dirette, il convegno si propone di rafforzare la consapevolezza che, sebbene rari, i pazienti non sono soli: la comunità scientifica, le istituzioni e la società civile sono chiamate a costruire insieme un percorso di cura più inclusivo, efficace e umano.
Luogo
Aula Thun, Ospedale Microcitemico A. Cao
Via Edward Jenner, 18, Cagliari (CA)
Programma
Venerdì 2 Ottobre 2026
- 14:00Saluti istituzionali e apertura dei lavoriGiovanni Caocci, Olga Mulas, Alessandro Costa
- 14:10Nuove opportunità terapeutiche nella mielodisplasiaFederica Pilo
- 14:30Aplasia midollare: approcci diagnostici e terapeuticiSimona Sica
- 14:50Discussione sugli argomenti trattati
- 15:20Emoglobinuria Parossistica Notturna: inibitori terminali e prossimali del complementoRosario Notaro
- 15:40Nuovi scenari nella anemia emolitica da crioagglutinineBruno Fattizzo
- 16:00Diagnostica citofluorimetrica e follow-upMarianna Greco
- 16:20Discussione sugli argomenti trattati
- 16:50Pausa Caffè
- 17:10Terapie della piastrinopenia autoimmune: melius abundare quam deficereAlessandro Lucchesi
- 17:30Porpora trombotica trombocitopenica acquisita e congenita: opportunità terapeuticheOlga Mulas
- 17:50Discussione sugli argomenti trattati
- 18:20Conclusioni e take home messages della prima giornata
Sabato 3 Ottobre 2026
- 09:00Sospettare, diagnosticare e curare la Amiloidosi Sistemica AL (Amyloid Light-chain)Daniele Derudas
- 09:20POEMS (Polineuropatia-Organomegalia-Endocrinopatia-Mieloma-Skin changes): dalla sigla alla sfida clinicaLuca Franceschini
- 09:40Discussione sugli argomenti trattati
- 10:10La malattia di Gaucher: quando pensarci è tuttoMaria Domenica Cappellini
- 10:30ASMD (Acid Sphingomyelinase Deficiency) questa sconosciutaGaetano Giuffrida
- 10:50Discussione sugli argomenti trattati
- 11:20Pausa caffè
- 11:40Istiocitosi e nuove opportunità di terapiaMaria Pina Simula
- 12:00Il valore della interdisciplinarità nella MastocitosiAlessandro Costa
- 12:20Un bridge tra autoimmunità e oncologia: la malattia di CastlemanFrancesco Zorzetto
- 12:40Discussione sugli argomenti trattati
- 13:10La rete regionale delle malattie rareSalvatore Savasta
- 13:30Il ruolo delle associazioni pazienti nelle malattie rareMargherita Deidda
- 13:50Conclusioni e take home messages della seconda giornata
Responsabili del corso
SARDINIAMEETING SRL
Provider
ID Provider: N° 3527
Città: Cagliari (CA)
Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati
Stato accreditamento: Standard - 1° Rinnovo
Olga Mulas
Responsabile scientifico
Specializzazione: Dirigente Medico
Relatori e docenti
Giovanni Caocci
Moderatore
Maria Domenica Cappellini
Relatore
Alessandro Costa
Relatore
Luigi Curreli
Moderatore
Daniele Derudas
Relatore
Bruno Fattizzo
Relatore
Claudio Fozza
Moderatore
Marianna Greco
Relatore
Alessandro Lucchesi
Relatore
Angelo Palmas
Moderatore
Federica Pilo
Relatore
Salvatore Savasta
Relatore
Simona Sica
Relatore
Maria Pina Simula
Relatore
Francesco Zorzetto
Relatore
Con il contributo non vincolante di
- AMGEN
- BRISTOL MYERS SQUIBB
- GRIFOLS
- NOVARTIS
- RECORDATI RARE DISEASES
Domande frequenti
L'evento è accreditato per: Farmacista (Farmacista Pubblico Del Ssn); Medico Chirurgo (Pediatria, Genetica Medica, Medicina Interna, Medicina Trasfusionale, Ematologia, Anatomia Patologica).
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.