Pnh: Esperienze a confronto per ottimizzare il percorso di cura
Evento RES a Milano sulla gestione dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH): fisiopatologia, profili paziente, trattamento con inibitori del complemento (eculizumab, ravulizumab, danicopan) e casi clinici. Rivolto a ematologi e internisti. 8,2 crediti ECM.
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.
Razionale scientifico
La PNH è una malattia rara, cronica, progressiva e multisistemica causata da una mutazione genetica acquisita del gene X-legato PIGA. La mutazione comporta l'espansione di un clone di cellule ematopoietiche carenti di proteine legate al glicosilfosfatidilinositolo. Queste cellule rosse anomale provocano l'attivazione del complemento, che porta a lisi e flare parossistici di emolisi intravascolare caratteristica, insieme all'attivazione dei granulociti e delle piastrine, che possono causare eventi trombotici, infezioni gravi e insufficienza midollare. Il trattamento standard è il blocco del complemento con gli inibitori dell'anticorpo monoclonale anti-C5 eculizumab (somministrato ogni 2 settimane) e ravulizumab (somministrato ogni 8 settimane), per infusione, con un significativo miglioramento dei sintomi e della qualità della vita, con una riduzione significativa dell'emolisi e del numero di eventi trombotici. Tuttavia, il 10%-20% dei pazienti trattati presenta ancora emolisi extravascolare clinicamente significativa (EVH) con anemia emolitica residua. Danicopan, inibitore prossimale del complemento, è stato recentemente approvato per il trattamento di pazienti affetti da PNH già in trattamento con eculizumab o ravulizumab con EVH. Danicopan è un inibitore selettivo orale del fattore D, una proteina del sistema del complemento che svolge un ruolo chiave nell'amplificazione della risposta del sistema del complemento nella PNH. Come dimostrano i risultati dello studio clinico di fase III ALPHA, la doppia inibizione del fattore D e della proteina C5 del complemento può rappresentare un approccio terapeutico ottimale per questo specifico gruppo di pazienti.
Luogo
Palazzo Bovara
Corso Venezia 51, Milano (MI)
Programma
9 novembre 2026· Palazzo Bovara, Corso Venezia 51, Milano
- 10:30Apertura e razionale dell'incontroB. Fattizzo
- 10:45Presentazione in plenaria dell'elaborazione delle risposte al questionario precedentemente inviato ai partecipantiE. Beggiato, B. Fattizzo
- 11:15Fisiopatologia della malattiaE. Beggiato
- 11:45L'approccio terapeutico e la definizione dei profili pazienteB. Fattizzo
- 12:15Discussione collegialeAll Faculty
- 12:45Pausa
- 13:30Presentazione di situazioni emblematiche intervallate da quesiti a cui i partecipanti potranno rispondere in direttaD. Rapezzi, F. Giglio, F. Versino, G.L. Pedone, G. Ortone, F. Brioschi, M. Bellia, M. Laurino, J. Ferrari
- 17:30Come cambia la pratica clinicaB. Fattizzo
- 18:00ConclusioniE. Beggiato, B. Fattizzo
- 18:15Fine Lavori - Questionario ECM
Responsabili del corso
EDITREE
Provider
ID Provider: N° 437
Città: Milano (MI)
Tipologia: Case Editrici Scientifiche
Stato accreditamento: Standard - 1° Rinnovo
Dott.ssa Beggiato Eloise
Responsabile scientifico
Specializzazione: Ematologia
Struttura: Ospedale Molinette, Torino
Ruolo: Dirigente Medico di Ematologia Universitaria
Prof. Fattizzo Bruno
Responsabile scientifico
Specializzazione: Ematologia
Struttura: Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Università degli Studi di Milano
Ruolo: Medico Ematologo e Ricercatore Universitario, Dipartimento di Oncologia e Oncoematologia
Relatori e docenti
Dott. Bellia Matteo
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: AOU Maggiore della Carità, Novara
Ruolo: Medico Ematologo e Ricercatore
Dott. Brioschi Filippo Achille
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: IRCCS San Gerardo, Monza
Ruolo: Dirigente Medico struttura complessa di Ematologia
Dott.ssa Ferrari Jacqueline
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: IRCCS Policlinico San Matteo, Pavia
Ruolo: Dirigente Medico Ematologia
Dott.ssa Giai Valentina
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: AOU Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Molinette)
Ruolo: Dirigente Medico SC Ematologia Universitaria - SSD Trapianto di Cellule Staminali Allogeniche
Dott. Giglio Fabio
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano
Ruolo: Dirigente medico Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo e Oncoematologia
Dott.ssa Laurino Marica
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: IRCCS San Martino, Genova
Ruolo: Dirigente Medico Ematologia
Dott. Ortone Giacomo
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
Ruolo: Medico Ematologo e ricercatore, Divisione Universitaria di Ematologia
Dott. Patriarca Andrea
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: AOU Maggiore della Carità, Novara
Ruolo: Direttore Ematologia
Dott. Pedone Giacinto Luca
Relatore
Specializzazione: Medicina Interna
Struttura: Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Ruolo: Medico ospedaliero
Dott. Rapezzi Davide
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: Ospedale Santa Croce, Cuneo
Ruolo: Dirigente Medico Ematologia
Dott. Versino Francesco
Relatore
Specializzazione: Ematologia
Struttura: Policlinico di Milano; KCH NHS Foundation Trust, Londra
Ruolo: Medico specializzando in Ematologia; Borsista di ricerca clinica
Con il contributo non vincolante di
- ALEXION PHARMA
Domande frequenti
L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Medicina Interna, Ematologia).
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.