Smart ECM
RESMcr Conference SrlEvento 492393 / Edizione 1

Targeted therapies and emerging options for cardiomyopathies: Florence advances in cardiomyopathy series

Congresso internazionale di tre giorni a Firenze (7-9 ottobre 2026, Auditorium Camera di Commercio) dedicato alle terapie target e alle opzioni emergenti per le cardiomiopatie, nell'ambito della serie "Florence Advances in Cardiomyopathy". Il primo giorno (non ECM) introduce il drug development - dal bersaglio molecolare alla molecola, agli studi clinici, alla registrazione e all'accesso ai pazienti. Il secondo giorno (ECM) affronta i modelli sperimentali preclinici (HCM, modelli su cellule umane, gene therapy), le terapie farmacologiche per lo stato dell'arte (protein stabilizers, myosin modulators, metabolic modulators, terapia dell'esercizio, microtubuli, anti-interleuchine, SGLT1/2 inibitori, miocardite) e la gene therapy (RNA therapies, siRNA, gene editing, Friedreich Ataxia, Danon e Pompe). Il terzo giorno (ECM) presenta i breakthrough traslazionali per cardiomiopatia ipertrofica, dilatativa, amiloidosi, malattie lisosomiali e innovazione dei device; gli endpoint clinicamente significativi (hard outcomes, PROs, capacita' d'esercizio, biomarcatori, imaging/wearables); la metodologia degli studi clinici (adaptive design, statistiche per campioni piccoli, digital twins/AI). Relatori nazionali e internazionali. 4,5 crediti ECM, quota €400.

Provider
Mcr Conference SrlMcr Conference Srl (489)
Crediti ECM
4,5
Costo
400,00 €
Durata
15 ore
Date
7 - 9 ottobre 2026

Razionale scientifico

Le cardiomiopatie - ipertrofica, dilatativa, non compatta, da accumulo e forme rare - rappresentano un gruppo eterogeneo di malattie cardiache geneticamente determinate, storicamente prive di terapie disease-modifying efficaci. Nell'ultimo decennio la ricerca traslazionale ha prodotto un cambiamento di paradigma: dalla gestione dei sintomi alla terapia target della malattia di base. L'emergere di modulatori della miosina cardiaca, stabilizzatori proteici per l'amiloidosi TTR, terapie geniche e nuovi approcci farmacologici (SGLT-inibitori, JAK-inibitori, anti-interleuchine) ha aperto prospettive terapeutiche senza precedenti. Allo stesso tempo, la complessita' dei modelli preclinici, la rarità delle popolazioni di pazienti e la difficoltà nel definire endpoint clinicamente significativi per i trial rappresentano sfide metodologiche fondamentali. Il congresso mira a integrare ricerca di base, farmacologia traslazionale, design degli studi clinici e prospettiva del paziente per accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti efficaci e accessibili globalmente.

Luogo

Auditorium Camera di Commercio di Firenze
Piazza Mentana, 1, Firenze (FI)

Programma

Giorno 1 (NON ECM): A Comprehensive Look at Drug Development
  • 13:30Welcome coffee e registrazione
  • 14:15Official greetings and opening ceremonyPerry Elliott, Iacopo Olivotto, Faiez Zannad
  • 14:30Open questions and unmet needs in cardiomyopathiesPerry Elliott
  • 14:50Innovation in cardiovascular therapeutics: an overviewGiulio Pompilio
  • 15:30From the idea to the moleculeLeslie Leinwand
  • 15:50From the molecule to clinical trialsYigal M. Pinto
  • 16:10From clinical trials to registrationRaffaele Coppini
  • 16:30From registration to patientsGiancarlo Agnelli
  • 16:50Discussion
  • 19:10Closing and welcome cocktail
Giorno 2 (ECM): Preclinical Approaches and Pharmacological Therapies
  • 08:45Opening of the second dayPerry Elliott, Iacopo Olivotto, Faiez Zannad
  • 09:00From experimental HCM models to gene therapyLucie Carrier
  • 09:20Bridging the divide from mouse to men: do our models reflect human disease?Cecilia Ferrantini
  • 09:40Human-cell and engineered models: patient-specific mechanisms and drug screeningThomas Eschenhagen
  • 10:00Discussion
  • 10:50Multistakeholder moderated debate: When is pre-clinical data good enough for translation?Eric David Adler, Gabriel Brooks, Leslie Leinwand, Benjamin Meder
  • 11:50Protein stabilizersPablo Garcia Pavia
  • 12:10Myosin modulatorsIacopo Olivotto
  • 12:30Mitotropes/metabolic modulatorsMartin S. Maron
  • 12:50Exercise prescription as precision medicine in cardiomyopathiesGherardo Finocchiaro
  • 14:10Targeting microtubules and beta-adrenergic receptor signalingJolanda Van Der Velden
  • 14:30Anti-interleukins - removal therapiesFederica Marelli-Berg
  • 14:50SGLT1/2 inhibitorsAnjali Tiku Owens
  • 15:10Contemporary treatment of myocarditisMaurizio Pieroni
  • 15:50RNA therapies for cardiac regeneration and gene editingMauro Giacca
  • 16:10Silencers and RNAsFrancesco Cappelli
  • 16:30Gene editingAlessia Argiro
  • 17:10Paradigms: Friedreich's AtaxiaEric David Adler
  • 17:30Paradigms: Danon and PompeJuan Pablo Kaski
  • 18:10Closing of the second day
Giorno 3 (ECM): Translational Breakthroughs, Endpoints and Trial Methodology
  • 08:45Opening of the third dayPerry Elliott, Iacopo Olivotto, Faiez Zannad
  • 09:00Hypertrophic Cardiomyopathy: translational breakthroughsCarolyn Yung Ho
  • 09:20Dilated Cardiomyopathy: translational breakthroughsNeal K. Lakdawala
  • 09:40Amyloidosis: translational breakthroughsSimone Longhi
  • 10:00Lysosomal diseases: translational breakthroughsEloisa Arbustini
  • 10:20Innovation in cardiac devicesCarlo Di Mario
  • 11:30Hard outcomesScott Solomon
  • 11:50Patient reported outcomesAnjali Tiku Owens
  • 12:10Exercise capacityCaroline Coats
  • 12:30BiomarkersManuel Mayr
  • 12:50Imaging/WearablesGabriella Captur
  • 14:30Is adaptive design appropriate in cardiomyopathy trials?Peter Juni
  • 14:50Statistical issues and solutions for small sample size trialsBrian Claggett
  • 15:10Disruptive methodologies: In-silico modelling/digital twins and AI solutionsJari Hyttinen
  • 15:50Multistakeholder debate: The patient's perspective - feel, function and surviveFranco Cecchi, Callum Ferguson, Lisa Salberg, Emil Tsenov
  • 16:50Cardiomyopathies are becoming mainstream in the HF community: opportunities and challengesFaiez Zannad
  • 17:10How to bridge global inequities in the access to advanced treatments? The WHO PerspectivePerry Elliott
  • 17:50Final remarks and conclusionsPerry Elliott, Iacopo Olivotto, Faiez Zannad
  • 18:00CME evaluation

Responsabili del corso

MCR CONFERENCE SRL

Provider

ID Provider: N° 489

Città: Firenze (FI)

Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati

Stato accreditamento: Standard - 1° Rinnovo

  • Perry Elliott

    Responsabile scientifico

    Specializzazione: Cardiologia

    Struttura: Bart's Heart Centre, London (UK)

    Ruolo: Head of the UCL Centre for Heart Muscle Disease and Lead of the Inherited Cardiovascular Disease Unit

  • Iacopo Olivotto

    Responsabile scientifico

    Specializzazione: Cardiologia/Neurologia

    Struttura: Universita' degli Studi di Firenze; AOU Meyer; AOU Careggi, Firenze

    Ruolo: Professore Ordinario di Malattie Cardiovascolari; Direttore SOD Cardiologia Pediatrica e della Transizione

  • Faiez Zannad

    Responsabile scientifico

    Specializzazione: Cardiologia

    Struttura: University of Lorraine, Nancy (FR)

    Ruolo: Professor Emeritus of Therapeutics & Cardiology

Relatori e docenti

  • Eric David Adler

    Relatore

    Specializzazione: Cardiologia

    Struttura: UC San Diego Health, San Diego (USA)

    Ruolo: Professor of Medicine; Director of Strauss-Wilson Center for Cardiomyopathy

  • Enrico Ammirati

    Moderatore

    Specializzazione: Cardiologia

    Struttura: ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano

    Ruolo: Dirigente medico Cardiologia 2 - insufficienza cardiaca e trapianti

  • Eloisa Arbustini

    Relatore

    Specializzazione: Cardiologia/Anatomia Patologica/Genetica Medica

    Struttura: IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Pavia

    Ruolo: Direttore Centro Malattie Genetiche Cardiovascolari

  • Alessia Argirò

    Relatore

  • Gabriel Brooks

    Relatore

    Specializzazione: Cardiologia

    Struttura: UCSF Health-UCSF Medical Center, Boston (USA)

    Ruolo: Cardiologist

Domande frequenti

L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Medicina Dello Sport, Farmacologia E Tossicologia Clinica, Geriatria, Pediatria, Genetica Medica, Malattie Dell'apparato Respiratorio, Cardiochirurgia, Pediatria (Pediatri Di Libera Scelta), Cardiologia, Medicina Interna, Anestesia E Rianimazione, Medicina Generale (Medici Di Famiglia), Medicina D'emergenza-Urgenza).

Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.

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