F.O.R.W.A.R.D. 2.0 – Fabry outcomes: Reviewing real-world data & 20 years of ert - Area nord
FSC (14,4 crediti ECM) per specialisti su gestione della Malattia di Fabry e 20 anni di terapia enzimatica sostitutiva (ERT): revisione critica dei dati real-world, checklist operative e algoritmi decisionali personalizzati.
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.
Razionale scientifico
Sono trascorsi oltre due decenni dall'approvazione della prima Terapia Enzimatica Sostitutiva (ERT) per la Malattia di Fabry (Agalsidasi alfa e beta, 2001). In questo arco temporale, la comunità scientifica ha accumulato un patrimonio di dati unico nel panorama delle malattie rare, grazie a registri internazionali (come FOS e Fabry Registry) e numerosi studi osservazionali. Tuttavia, il passaggio dalla "scarsità di opzioni" alla "abbondanza di dati" ha generato un nuovo paradosso clinico: la difficoltà di distinguere segnali robusti da evidenze fragili, tipiche della fase IV e della Real World Evidence. Attualmente, la letteratura scientifica offre indicazioni a volte eterogenee su outcome a lungo termine, in particolare riguardo alla stabilizzazione della fibrosi cardiaca e al declino del GFR in fenotipi classici vs late-onset. Come evidenziato dalle indicazioni per questa edizione, non è più sufficiente chiedersi "quanti" dati esistano, ma "quali" di questi possiedano la solidità metodologica (controllo dei confondenti, durata del follow-up, hard endpoints) per guidare le scelte terapeutiche. Inoltre, la gestione moderna del paziente Fabry richiede un focus sempre più attento su aspetti un tempo considerati secondari, come l'immunogenicità (formazione di anticorpi anti-drug) e la tollerabilità, che possono impattare l'efficacia clinica a lungo termine. Questo progetto nasce dalla necessità di fare "ordine" (de-cluttering scientifico) e trasformare 20 anni di esperienza in strumenti operativi. Attraverso un Gruppo di Miglioramento ristretto ed esperto, il progetto mira a filtrare il rumore di fondo per distillare checklist operative e algoritmi decisionali che supportino il clinico nella personalizzazione della cura, definendo con precisione quando iniziare, come monitorare e quando riconsiderare (switch/stop) la terapia.
Luogo
Nh De la Gare
Piazza XX Settembre 2, Bologna (BO)
Programma
Primo incontro - Residenziale· NH De La Gare, Piazza XX Settembre 2, 40121 Bologna
- 10:30–10:45Welcome e IntroduzioneSandro Feriozzi, Gianni Carraro
- 10:45–11:15Gerarchia delle Evidenze e RegistriMaria Luisa Zedde
- 11:15–11:45Organ Protection – Review CriticaYuri Battaglia
- 11:45–12:30Discussione sui temi trattati
- 12:30–13:30Lunch Break
- 13:30–14:00Oltre l'efficacia – Safety & ImmunogenicitàMichele Moretti
- 14:00–16:00Costruzione della "Checklist delle Certezze"
- 16:00–17:00Wrap-up e Discussione sui temi trattatiSandro Feriozzi, Gianni Carraro
- 17:00–17:30ConclusioniSandro Feriozzi, Gianni Carraro
Secondo incontro - Live webinar· Live webinar - Ecmclub Srl
- 14:30–14:45Recap e ObiettiviGianni Carraro
- 14:45–16:45Grand Round Clinico: condivisione di esperienze e discussione generale
- 16:45–17:15Consensus: Algoritmo Decisionale
- 17:15–17:30Chiusura Lavori
Responsabili del corso
ECMCLUB SRL
Provider
ID Provider: N° 4946
Città: Milano (MI)
Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati
Stato accreditamento: Standard
Dott. Sandro Feriozzi
Responsabile scientifico
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Università Campus Biomedico, Roma
Ruolo: Dirigente Medico
Relatori e docenti
Dott. Yuri Battaglia
Docente
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Ospedale Santa Chiara, Trento
Dott.ssa Martina Bollati
Docente
Specializzazione: Endocrinologia
Struttura: Ospedale Molinette, Torino
Dott. Gianni Carraro
Tutor
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Azienda Ospedale Università, Padova
Ruolo: Dirigente Medico
Dott. Piero Gentile
Docente
Specializzazione: Cardiologia
Struttura: Ospedale Niguarda, Milano
Dott. Michelangelo Mancuso
Docente
Specializzazione: Neurologia
Struttura: Ospedale S. Chiara, Pisa
Dott. Giacomo Marchi
Docente
Specializzazione: Medicina Interna
Struttura: Policlinico Borgo Roma, Verona
Dott. Michele Moretti
Docente
Specializzazione: Cardiologia
Struttura: Ospedale S. Chiara, Trento
Dott.ssa Angela Perilli
Docente
Specializzazione: Cardiologia
Struttura: ASL Lanciano-Vasto-Chieti
Dott.ssa Laura Maria Scichilone
Docente
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Ospedale Cona, Ferrara
Dott.ssa Marialuisa Zedde
Docente
Specializzazione: Neurologia
Struttura: Arcispedale S. Maria Nuova, Reggio Emilia
Con il contributo non vincolante di
- TAKEDA
Domande frequenti
L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Nefrologia, Endocrinologia, Neurologia, Cardiologia, Medicina Interna).
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.