F.O.R.W.A.R.D. 2.0 – Fabry outcomes: Reviewing real-world data & 20 years of ert - Area sud
Corso FSC su Malattia di Fabry (FORWARD 2.0): revisione critica di 20 anni di ERT con focus su dati real-world, sicurezza, immunogenicità e costruzione di algoritmi decisionali per nefrologici e internisti.
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.
Razionale scientifico
Sono trascorsi oltre due decenni dall'approvazione della prima Terapia Enzimatica Sostitutiva (ERT) per la Malattia di Fabry (Agalsidasi alfa e beta, 2001). In questo arco temporale, la comunità scientifica ha accumulato un patrimonio di dati unico nel panorama delle malattie rare, grazie a registri internazionali (come FOS e Fabry Registry) e numerosi studi osservazionali. Tuttavia, il passaggio dalla "scarsità di opzioni" alla "abbondanza di dati" ha generato un nuovo paradosso clinico: la difficoltà di distinguere segnali robusti da evidenze fragili, tipiche della fase IV e della Real World Evidence. Attualmente, la letteratura scientifica offre indicazioni a volte eterogenee su outcome a lungo termine, in particolare riguardo alla stabilizzazione della fibrosi cardiaca e al declino del GFR in fenotipi classici vs late-onset. Come evidenziato dalle indicazioni per questa edizione, non è più sufficiente chiedersi "quanti" dati esistano, ma "quali" di questi possiedano la solidità metodologica (controllo dei confondenti, durata del follow-up, hard endpoints) per guidare le scelte terapeutiche. Inoltre, la gestione moderna del paziente Fabry richiede un focus sempre più attento su aspetti un tempo considerati secondari, come l'immunogenicità (formazione di anticorpi anti-drug) e la tollerabilità, che possono impattare l'efficacia clinica a lungo termine. Questo progetto nasce dalla necessità di fare "ordine" (de-cluttering scientifico) e trasformare 20 anni di esperienza in strumenti operativi. Attraverso un Gruppo di Miglioramento ristretto ed esperto, il progetto mira a filtrare il rumore di fondo per distillare checklist operative e algoritmi decisionali che supportino il clinico nella personalizzazione della cura, definendo con precisione quando iniziare, come monitorare e quando riconsiderare (switch/stop) la terapia.
Luogo
Hotel The Hive
Via Torino 6, Roma (RM)
Programma
Primo incontro – 3 luglio 2026 – Residenziale· Hotel The Hive, Via Torino 6, 00184 Roma
- 10:30Welcome e IntroduzioneSandro Feriozzi, Cinzia Zuchi
- 10:45Gerarchia delle Evidenze e RegistriFrancesco Treppiccione
- 11:15Organ Protection – Review CriticaMassimiliano Veroux
- 11:45Discussione sui temi trattati
- 12:30Lunch Break
- 13:30Oltre l'efficacia – Safety & ImmunogenicitàMiriam Zacchia
- 14:00Costruzione della "Checklist delle Certezze"Vittoria Cianci
- 16:00Wrap-up e Discussione sui temi trattatiSandro Feriozzi, Vittoria Cianci
- 17:00ConclusioniSandro Feriozzi, Vittoria Cianci
Secondo incontro – 3 novembre 2026 – Live webinar· Live webinar - Ecmclub Srl
- 14:30Recap e ObiettiviGianni Carraro
- 14:45Grand Round Clinico: condivisione di esperienze e discussione generale
- 16:45Consensus: Algoritmo DecisionaleGianni Carraro
- 17:15Chiusura Lavori
Responsabili del corso
ECMCLUB SRL
Provider
ID Provider: N° 4946
Città: Milano (MI)
Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati
Stato accreditamento: Standard
Sandro Feriozzi
Responsabile scientifico
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Università Campus Biomedico, Roma
Ruolo: Dirigente Medico specializzato in Nefrologia
Relatori e docenti
Vittoria Cianci
Tutor
Specializzazione: Neurologia
Struttura: Grande Ospedale Metropolitano - Bianchi Melacrino Morelli, Reggio Calabria
Michele Correale
Docente
Specializzazione: Cardiologia
Struttura: Azienda Ospedaliero-Universitaria "Policlinico di Foggia"
Vita Direnzo
Docente
Specializzazione: Neurologia
Struttura: Ospedale Vito Fazzi, Lecce
Rosita Greco
Docente
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Azienda Ospedaliera di Cosenza "SS. Annunziata"
Stefania Marazia
Docente
Specializzazione: Cardiologia
Struttura: Ospedale Vito Fazzi, Lecce
Sandra Mastroianno
Docente
Specializzazione: Endocrinologia
Struttura: Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
Francesco Treppiccione
Docente
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: AOU Vanvitelli, Napoli
Massimiliano Veroux
Docente
Specializzazione: Chirurgia Generale
Struttura: Università di Catania
Miriam Zacchia
Docente
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: AOU Vanvitelli, Napoli
Con il contributo non vincolante di
- TAKEDA
Domande frequenti
L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Nefrologia, Endocrinologia, Neurologia, Cardiologia, Medicina Interna, Chirurgia Generale).
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.