La fibrosi cistica è una malattia genetica complessa e multisistemica, con un impatto crescente sulla gestione sanitaria a causa dell'allungamento della sopravvivenza e della cronicizzazione del quadro clinico. L'introduzione delle terapie modulatrici del CFTR ha rivoluzionato l'approccio terapeutico, offrendo nuove prospettive in termini di efficacia clinica, qualità della vita e riduzione delle complicanze.
Tuttavia, questa evoluzione terapeutica è accompagnata da sfide significative in termini di accesso equo, appropriatezza prescrittiva, sostenibilità economica e aderenza, che richiedono una rinnovata alleanza tra tutti gli attori del percorso di cura. Le evidenze scientifiche, le linee guida e le raccomandazioni delle agenzie regolatorie definiscono criteri stringenti per l'utilizzo delle terapie, ma la disomogeneità tra territori, la variabilità organizzativa e le barriere comunicative tra professionisti e pazienti rappresentano ancora oggi un ostacolo alla loro applicazione uniforme.
In questo contesto, il progetto formativo propone un approccio multidisciplinare e partecipativo, che integri la prospettiva clinica a quella organizzativa, per costruire un modello condiviso di gestione della fibrosi cistica fondato su: appropriatezza terapeutica basata sulle evidenze, uniformità di accesso ai trattamenti, collaborazione tra professionisti, empowerment del paziente e del farmacista.
Attraverso un kick-off meeting ad alto contenuto scientifico e un working group interattivo ispirato al design thinking, l'incontro vuole stimolare l'analisi dei bisogni, la mappatura delle criticità e la co-progettazione di soluzioni reali e applicabili. L'output del percorso sarà la costruzione di un prontuario operativo condiviso, utile a orientare la prescrizione e a ridurre le diseguaglianze.