Dalla medicina di precisione alle car-t: Innovazione, mieloma multiplo e sostenibilità nella governance del farmaco

L'oncologia e l'ematologia rappresentano oggi uno dei settori a più elevato impatto clinico, organizzativo ed economico per i sistemi sanitari europei. In Italia si stimano ogni anno circa 390.000 nuove diagnosi di tumore, con oltre 3,6 milioni di persone che vivono dopo una diagnosi oncologica. Le neoplasie ematologiche costituiscono una quota rilevante di questo carico assistenziale: il mieloma multiplo registra un'incidenza di circa 5–6 casi ogni 100.000 abitanti/anno, con oltre 5.500 nuove diagnosi annue nel nostro Paese, mentre la leucemia linfatica cronica rappresenta la forma leucemica più frequente nell'adulto occidentale. Negli ultimi dieci anni l'introduzione di farmaci a bersaglio molecolare, immunoterapie, anticorpi monoclonali e bispecifici e terapie cellulari ha determinato un miglioramento significativo della sopravvivenza globale e libera da progressione in numerosi setting clinici. Nel mieloma multiplo, l'impiego di quadruplette in prima linea, l'uso di anticorpi anti-CD38 e l'arrivo delle CAR-T e degli anticorpi bispecifici hanno modificato radicalmente il continuum terapeutico, consentendo risposte profonde e durature anche in pazienti pluritrattati. Analogamente, nelle neoplasie solide, l'immunoterapia ha trasformato la prognosi di diverse patologie, con benefici documentati in termini di sopravvivenza a lungo termine. Parallelamente, la medicina di precisione ha reso imprescindibile l'utilizzo di biomarcatori predittivi e test genomici avanzati, con un numero crescente di terapie subordinate alla caratterizzazione molecolare del tumore. Questo scenario ha determinato un aumento della complessità decisionale e organizzativa, imponendo una stretta integrazione tra clinico, laboratorio e farmacia ospedaliera, nonché un governo attento dell'appropriatezza prescrittiva e dell'accesso all'innovazione.

L'impatto economico delle terapie oncologiche innovative è altrettanto rilevante: la spesa per farmaci antineoplastici e immunomodulatori rappresenta stabilmente una delle principali voci della spesa farmaceutica ospedaliera. Le terapie avanzate, incluse le CAR-T, sono associate a modelli di rimborso innovativi e a registri di monitoraggio che richiedono competenze gestionali specifiche. In questo contesto, il ruolo del farmacista ospedaliero si è progressivamente ampliato, includendo la valutazione dell'innovatività, la gestione dei registri AIFA, l'analisi dei Real World Data, il monitoraggio farmacoeconomico e il supporto alla programmazione regionale. La progressiva transizione, in alcune patologie ematologiche, da trattamenti continuativi "fino a progressione" a strategie terapeutiche a termine apre inoltre nuove prospettive di sostenibilità, con potenziale riduzione degli accessi ospedalieri e miglioramento della qualità di vita dei pazienti, ma richiede una valutazione strutturata degli outcome clinici e dei costi lungo l'intero percorso assistenziale. Alla luce di tali trasformazioni, emerge la necessità di un confronto multidisciplinare capace di integrare dimensione clinica, organizzativa ed economica. Il presente evento si propone di approfondire l'evoluzione terapeutica in oncologia ed ematologia, con particolare attenzione al mieloma multiplo e alle terapie cellulari, analizzando i modelli di governance dell'innovazione e le strategie per garantire equità di accesso, appropriatezza e sostenibilità nel Servizio Sanitario Nazionale.