Malattie rare: Evidenza scientifica, costi, presa in carico, programmi di accesso e sostenibilita’ alla luce dei nuovi criteri per la valutazione dell13 ottobre 2026Roma5 crediti200,00 €
Il corso affronta la valutazione e la gestione dei trattamenti per malattie rare, con attenzione a farmaci orfani, terapie geniche, tumori rari, biosimilari e criteri…
Riassunto a cura di Smart ECM
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Farmaci orfani, valutazioni che sfuggono agli standard
Convegno ECM su malattie rare e farmaci orfani (SIFEIT/Didactika): evidenza scientifica, criteri di innovatività AIFA, accesso, biosimilari e tumori rari. Roma, 13 ottobre 2026.
Il settore dei farmaci orfani e delle malattie rare è stato ed è tuttora oggetto di numerose iniziative volte a definire una sempre migliore organizzazione e gestione di tutti gli aspetti ad esso legati. Se si vuole affrontare il problema nella sua intera complessità, è necessario però considerare che fra i farmaci destinati al trattamento delle malattie rare vengono inclusi ormai anche molecole destinate a patologie oncologiche definite rare sulla base di caratteristiche genetiche particolari (che non in tutti i contesti ospedalieri sono valutabili), e questo accanto a farmaci invece realmente destinati al trattamento di ben pochi pazienti, spesso pediatrici.
Sarebbe quindi opportuno, anche se non di facile soluzione, ridefinire alcuni criteri "di sistema", ad esempio scorporando, in generale, i farmaci oncologici dalle malattie rare, attraverso test genetici specifici. D'altra parte le valutazioni sui farmaci dedicati a patologie "rare o ultrarare", proprio perché tali, mal si adattano ad un processo valutativo standardizzato, infatti dovrebbero essere oggetto di attente e accurate analisi dello "spessore scientifico" dei dati disponibili, come pure degli outcomes attesi, anche alla luce della ridefinizione dei criteri di innovatività (Determina AIFA 966/2025), dove la qualità delle prove scientifiche può essere giudicata "bassa" o "molto bassa" in casi di malattie rare, in deroga ai criteri più stringenti applicati ad altre patologie. Questo è un riconoscimento delle difficoltà nel condurre studi rigorosi in queste aree.
Un meccanismo di verifica rigorosa e obiettiva, dell'efficacia e sicurezza del farmaco oggetto di valutazione potrebbe avvenire attraverso l'applicazione di un Registro e dall'analisi dei dati da questo raccolti. Tale Registro inoltre consentirebbe di applicare adeguati MEAs (ad esempio payment by result). Infine, una considerazione particolare, andrebbe fatta per i tumori rari, che come previsto dal Documento Programmatico dell'Intergruppo Parlamentare sulle Malattie Rare e Onco ematologiche, costituiscono "l'anello di congiunzione" tra malattie rare e tumori.
Per questi motivi SIFEIT, intende promuovere un momento di incontro e di confronto fra tutti gli interlocutori interessati, con l'auspicio di condividere possibili soluzioni operative e di processo, nell'interesse primario dei pazienti, dei ricercatori e di tutti gli interlocutori interessati.
Tematiche:malattie rarefarmaci orfaniterapie genichetumori raribiosimilaricriteri di innovatività AIFA
Il programma della giornata
Mar13ottobre
Programma
08:30Registrazione partecipanti
08:45IntroduzioneGiuseppe Assogna, Luciano Ciocchetti, Elena Murelli
Saluti istituzionaliRobert Nisticò
10:00Terapie geniche e prospettive di vitaConcetta Quintarelli
10:15Sfide, barriere ed opportunità nei tumori rari dalla ricerca all'accesso al farmacoAntonella Brunello
10:30L'accesso dei farmaci orfani in Italia: trend e prospettive di evoluzione della governanceBarbara Polistena
10:45Ricerca e sviluppo nelle malattie rare: prospettive innovativeMariangela Amoroso, Antonella Taglia
11:00Biosimilari: un valore per sostenibilità e accessoStefano Collatina
11:15Coffee break
11:30Tavola RotondaM. Amoroso, A. Brunello, I. Ciancaleoni Bartoli, S. Collatina, A. Martelli, T. Nicoletti, C. Pisanelli, R. Poscia, C. Quintarelli, P. Russo, F. Spandonaro, M. Vignetti
13:30Test ECM
14:00Chiusura Lavori
Dove si svolgerà
Il corso si tiene presso Casa Dell'aviatore, Viale Dell'universita' 20, Roma.
Viale Dell'Universita' 20, Roma (RM)
Come ottieni 5 crediti
1Iscriviti
Quota di 200 €, 80 posti
2Partecipa in aula
13 ottobre 2026, a Roma
3Supera la verifica
Questionario a risposta multipla
Responsabili e docenti
Provider
DIDACTIKAID Provider N° 4795 · Città: Roma (RM) · Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati · Stato accreditamento: Standard
Responsabili scientifici
Responsabile scientifico
Responsabile scientifico
Relatori e docenti
Relatore
Relatore
Relatore
Maria Antonietta MartelliRelatore
Relatore
Robert Nistico'Relatore
Relatore
Relatore
Relatore
Relatore
Relatore
Relatore
Moderatore
Relatore
Relatore
Relatore
Relatore
Relatore
Moderatore
Sponsor e partner
Con il contributo non vincolante di
Italfarmaco, Avas Pharmaceutical
Domande frequenti
L'evento è accreditato per la mia professione e disciplina?
L'evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Allergologia Ed Immunologia Clinica, Dermatologia E Venereologia, Medicina Fisica E Riabilitazione, Medicina Aeronautica E Spaziale, Psichiatria, Medicina Legale, Igiene, Epidemiologia E Sanità Pubblica, Medicina Dello Sport, Oftalmologia, Farmacologia E Tossicologia Clinica, Medicina Nucleare, Continuità Assistenziale, Gastroenterologia, Geriatria, Nefrologia, Neuropsichiatria Infantile, Chirurgia Maxillo-Facciale, Chirurgia Pediatrica, Neuroradiologia); Farmacista (Farmacista Pubblico Del Ssn); Medico Chirurgo (Direzione Medica Di Presidio Ospedaliero, Organizzazione Dei Servizi Sanitari Di Base, Medicina Subacquea E Iperbarica, Medicina Termale, Oncologia, Pediatria, Chirurgia Vascolare, Ginecologia E Ostetricia, Otorinolaringoiatria, Neurofisiopatologia); Biologo (Biologo); Medico Chirurgo (Cure Palliative, Epidemiologia, Endocrinologia, Malattie Infettive, Microbiologia E Virologia, Igiene Degli Alimenti E Della Nutrizione, Audiologia E Foniatria, Angiologia, Genetica Medica, Malattie Dell'apparato Respiratorio, Neurologia, Cardiochirurgia, Chirurgia Toracica, Patologia Clinica (Laboratorio Di Analisi Chimico-Cliniche E Microbiologia), Pediatria (Pediatri Di Libera Scelta), Scienza Dell'alimentazione E Dietetica); Farmacista (Farmacista Di Altro Settore); Medico Chirurgo (Cardiologia, Medicina Interna, Neonatologia, Reumatologia, Chirurgia Generale, Neurochirurgia, Anestesia E Rianimazione, Biochimica Clinica, Laboratorio Di Genetica Medica, Medicina Trasfusionale, Radiodiagnostica, Medicina Generale (Medici Di Famiglia)); Farmacista (Farmacista Territoriale); Medico Chirurgo (Psicoterapia, Medicina Di Comunità E Delle Cure Primarie, Ematologia, Malattie Metaboliche E Diabetologia, Medicina D'emergenza-Urgenza, Radioterapia, Chirurgia Plastica E Ricostruttiva, Ortopedia E Traumatologia, Urologia, Anatomia Patologica, Medicina Del Lavoro E Sicurezza Degli Ambienti Di Lavoro).
Quanti crediti ECM ottengo e come arrivano su Co.Ge.A.P.S.?
«Malattie Rare» assegna 5 crediti ECM al superamento della verifica di apprendimento. I crediti vengono inviati dal provider "Didactika" al tuo account Co.Ge.A.P.S. dopo la conclusione del corso.
Si svolge online o in presenza?
In presenza: «Malattie Rare» si tiene a Viale Dell'universita' 20, Roma.
Quanti partecipanti sono previsti per l'evento?
Per «Malattie Rare» sono previsti fino a 80 partecipanti.
Quanto pesa questo corso sull'obbligo del triennio 2026-2028?
Con 5 crediti, «Malattie Rare» copre il 3,3% dei 150 crediti richiesti nel triennio. Con l'esonero o la riduzione per chi ha completato il triennio precedente la quota sale.
A quale obiettivo formativo corrisponde questo evento?
«Malattie Rare» ha come obiettivo formativo "Farmaco epidemiologia, farmacoeconomia, farmacovigilanza", parte degli "Obiettivi formativi tecnico-professionali".
Quali competenze si acquisiranno durante l'evento?
Al termine di «Malattie Rare»:
Il settore dei farmaci orfani e delle malattie rare è stato ed è tuttora oggetto di numerose iniziative volte a definire una sempre migliore organizzazione e gestione di tutti gli aspetti ad esso legati. se si vuole affrontare il problema nella sua intera complessità, è necessario però considerare che fra i farmaci destinati al trattamento delle malattie rare vengono inclusi ormai anche molecole destinate a patologie oncologiche definite rare sulla base di caratteristiche genetiche particolari (che non in tutti i contesti ospedalieri sono valutabili), e questo accanto a farmaci invece realmente destinati al trattamento di ben pochi pazienti, spesso pediatrici
Si tratta di un evento residenziale interattivo?
No, «Malattie Rare» non è un evento residenziale interattivo.
Quali metodi di insegnamento sono utilizzati nell'evento?
In «Malattie Rare» i metodi didattici previsti sono: serie di relazioni su tema preordinato.
L'evento si terrà in italiano?
Sì, «Malattie Rare» si terrà interamente in italiano.
Come funziona la verifica di presenza?
In «Malattie Rare» la presenza viene verificata tramite firma di presenza.
Come funziona la verifica di apprendimento?
In «Malattie Rare» la verifica dell'apprendimento avviene tramite questionario a risposta multipla.
Posso sommare più corsi di Didactika?
Sì: oltre a «Malattie Rare» puoi seguire tutti i corsi che vuoi di Didactika, non c'è un limite per provider.
