Create LAB2: Valore e sostenibilità di nuovi trattamenti farmacologici per la gestione del paziente affetto da leucemia linfatica cronica

La Leucemia Linfatica Cronica (LLC) rappresenta la forma di leucemia dell’adulto più frequente nei Paesi occidentali e interessa prevalentemente pazienti anziani, spesso caratterizzati da un’elevata prevalenza di comorbidità. In tale contesto la scelta terapeutica, dettata in prima istanza dall’efficacia clinica, deve necessariamente tenere conto anche della tollerabilità, della durata del trattamento e dei bisogni organizzativi del SSN e della semplificazione del percorso del paziente, rendendo fondamentale la disponibilità di opzioni terapeutiche flessibili e personalizzabili.

Una nuova opzione terapeutica può quindi esprimersi in direzioni diverse e complementari, che sinergicamente concorrono a determinarne il valore aggiunto.

Negli ultimi anni, l’introduzione di terapie mirate basate su agenti target, quali gli inibitori di BTK e di BCL-2, anche in combinazione con altri farmaci, ha progressivamente sostituito la chemioterapia come standard di trattamento. Questo cambiamento ha determinato un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione e della qualità di vita dei pazienti, rendendo inoltre possibile l’impiego di terapie a durata fissa. Tuttavia, tali benefici clinici sono stati accompagnati da rilevanti interrogativi in termini di sostenibilità, prevalentemente legati ai costi dei nuovi trattamenti farmacologici.

È quindi necessario supportare una visione olistica, ove il valore aggiunto delle nuove terapie non sia confrontato con i soli costi farmacologici delle stesse, ma venga rapportato ad ulteriori effetti economico-finanziari in differenti aree del SSN. In questo senso, l’adozione di modelli farmaco-economici può supportare un’analisi più completa e favorire indirizzi terapeutici efficaci e sostenibili, anche a livello di singola struttura sanitaria. In particolare, se osserviamo i costi indiretti delle terapie per LLC, recenti evidenze cliniche hanno dimostrato che l’introduzione di nuove strategie terapeutiche, non solo ampliano le opzioni di trattamento per pazienti precedentemente non eleggibili alle alternative attualmente rimborsate, ma offrono anche importanti vantaggi in termini di qualità di vita. Inoltre, la riduzione degli eventi avversi e degli accessi ospedalieri si traduce in benefici significativi per la sostenibilità organizzativa ed economica del Sistema Sanitario Nazionale.

Obiettivo del progetto è, tramite l’istituzione di due tavoli regionali, promuovere un confronto strutturato tra ematologi e farmacisti ospedalieri sull’impatto delle nuove terapie emergenti nella cura della LLC, con particolare attenzione al bilanciamento tra innovazione clinica, accesso e sostenibilità economica.