Decision making nelle malattie mieloproliferative: Strategie terapeutiche nella pratica clinica

Le neoplasie mieloproliferative croniche Ph-negative rappresentano un gruppo eterogeneo di patologie ematologiche caratterizzate da un'elevata complessità biologica e clinica, che richiede un approccio terapeutico sempre più personalizzato e basato sull'integrazione tra evidenze scientifiche e pratica clinica. Tra queste, la Policitemia Vera (PV) e la Mielofibrosi (MF) pongono sfide rilevanti in termini di scelta terapeutica, appropriatezza, gestione delle complicanze e miglioramento degli outcome a lungo termine.

Nella Policitemia Vera, l'obiettivo del trattamento si è progressivamente ampliato dal semplice controllo dell'ematocrito e della prevenzione trombotica verso una gestione globale della malattia, orientata alla riduzione del burden sintomatologico, al controllo della proliferazione clonale e alla possibile modifica della storia naturale della patologia. In questo contesto, l'introduzione di nuove opzioni terapeutiche, come l'interferone di nuova generazione, ha aperto scenari innovativi, soprattutto nei pazienti giovani e in quelli a basso rischio, ponendo l'attenzione sulla diagnosi precoce, sulla selezione del profilo di paziente e sull'appropriatezza della scelta terapeutica in una prospettiva di lungo periodo e sulla qualità di vita. Il confronto sulle esperienze di real world permette di valutare l'impatto di tali strategie nella pratica clinica quotidiana e di definire criteri condivisi di decision making terapeutico.

La Mielofibrosi rappresenta la forma più complessa delle neoplasie mieloproliferative croniche Ph-negative, caratterizzata da un'evoluzione clinica imprevedibile, da un elevato rischio di trasformazione leucemica e da una prognosi estremamente variabile in base alla stratificazione del rischio. Con un'incidenza di circa 1 caso ogni 100.000 persone e una sopravvivenza mediana di 6-7 anni, la gestione della malattia richiede un approccio integrato che includa la valutazione prognostica, la scelta del trattamento più appropriato nelle diverse fasi di malattia e la corretta identificazione dei candidati al trapianto allogenico.

Un elemento centrale nella gestione della Mielofibrosi è rappresentato dall'anemia, che incide significativamente sulla qualità di vita dei pazienti e condiziona la tollerabilità e l'efficacia delle terapie disponibili. Le opzioni terapeutiche tradizionali, pur migliorando il controllo della malattia, possono aggravare le citopenie, rendendo la gestione dell'anemia un unmet need clinico prioritario. L'avvento di trattamenti di nuova generazione ha consentito di affrontare in modo più mirato questo problema, offrendo nuove opportunità terapeutiche capaci di migliorare la gestione delle citopenie e di rispondere alle esigenze cliniche più complesse.

L'evento si propone quindi come un momento di confronto multidisciplinare finalizzato ad approfondire le strategie terapeutiche più aggiornate nella Policitemia Vera e nella Mielofibrosi, con particolare attenzione al decision making clinico, all'appropriatezza d'uso delle terapie, alla gestione delle complicanze e all'integrazione tra evidenze scientifiche e real world evidence, con l'obiettivo ultimo di ottimizzare il percorso di cura e gli outcome dei pazienti, esplorando le più recenti innovazioni terapeutiche.